Korro Bio, KRRO-111 전임상 결과 8-K 공시

Korro Bio는 2026년 10월 22일 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료 후보물질 KRRO-111의 전임상 결과를 담은 보도자료를 발표했고, 이를 8-K 첨부 문서(Exhibit 99.1)로 제출했다.

· 반복 투여 마우스 실험에서 SERPINA1 mRNA 편집률 95% 초과, 순환 기능성 M-AAT 유지, 총 AAT ~6배 증가 · 간 내 병원성 Z-AAT 최대 95% 감소 · 규제 제출은 2027년 상반기 예정

KRRO-111은 GalNAc가 결합된 RNA 편집 올리고뉴클레오티드로, 피하 투여 후 간세포에 흡수된다. 간세포 안에서 ADAR 효소를 이용해 병원성 SERPINA1 전사체를 교정하여 M-AAT 생산을 가능하게 하고 변이 Z-AAT 합성을 줄인다.

KRRO-111은 마우스 및 사람 간세포에서 최대 98% 편집률(EC50 ~1 nM)을 보였다. C57BL/6-PiZ 마우스 단회 투여 실험에서 SERPINA1 편집률은 최대 91%, 전체 순환 AAT 중 M-AAT 비중은 최대 88%였고, 두 반응 모두 투여 후 최소 42일까지 확인됐다.

NSG-PiZ 마우스 반복 투여 실험에서 SERPINA1 mRNA 편집률은 96%, 순환 AAT 중 M-AAT 비중은 93%였으며 57일째 총 AAT 농도는 172 μM(대조군 대비 ~6배)에 달했다. 면역 정상 C57BL/6-PiZ 마우스에서는 57일째 간 전체 Z-AAT 수치가 대조군 대비 95% 감소했다(LC-MS/MS 측정).

Ram Aiyar CEO는 간 질환에 대해 승인된 치료제가 없다며, 2027년 상반기 임상 진입을 기대한다고 밝혔다. 현재 AATD의 유일한 FDA 승인 치료는 혈장 유래 AAT 단백질을 매주 주입하는 보충요법이다.

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