Aardvark, 중단된 HERO·OLE 임상 탐색적 데이터 발표…FDA 임상보류 해제

· HERO 시험은 조기 종료됐다(계획 90명 중 67명 무작위 배정). 모든 효과 데이터는 탐색적으로 간주된다.

· ARD-101 용량 증량 2주차에 HQ-CT 점수가 감소했고, 투여 중단 후 2주 내에 기준선 부근으로 돌아왔으며 위약군은 반등이 적었다.

· OLE에서 위약에서 ARD-101로 전환한 참가자는 28일째까지 HQ-CT 점수가 추가로 감소했다.

· ARD-101은 대체로 내약성이 좋았고 이상반응 대부분은 경증~중등도였다.

· FDA는 ARD-101에 대한 전면 임상보류를 해제했다. 회사는 새 3상 설계를 맞추기 위해 FDA 미팅을 요청할 계획이며 2027년에 PWS 임상 활동을 재개할 것으로 예상한다.

Aardvark Therapeutics(Nasdaq: AARD)는 이전에 종료된 3상 HERO 시험과 OLE 시험의 탐색적 효과 데이터를 발표했다. 회사는 두 시험에서 누적된 데이터의 눈가림을 해제해 전체 효과·안전성 데이터를 평가했다.

Tien Lee CEO는 시험이 조기 중단돼 부분 데이터만으로는 결론을 내릴 수 없지만, 데이터가 방향성 면에서 일관되며 PWS 치료제 ARD-101의 개발 지속에 대한 확신을 준다고 말했다.

· HERO 시험에서 용량 증량 2주차에 위약 대비 HQ-CT 점수의 완만한 감소가 관찰됐다. · ARD-101 중단 후 치료군의 평균 HQ-CT 점수는 기준선 부근으로 돌아갔고, 위약군은 기준선으로의 반등이 적었다. · OLE에서 위약에서 ARD-101로 전환한 참가자의 평균 HQ-CT 점수는 6점 감소했다. · 보호자 및 임상의 평가 지표(CGI-S 등)에서도 비슷한 양상이 관찰됐다. · HERO 시험에서 800 mg 1일 2회 투여군의 한 참가자에게 심장 관련 중대 이상반응이 1건 있었다. 이 참가자는 CYP2D6 기질인 pitolisant도 복용 중이었고, FDA는 이 사건이 약물 상호작용과 관련 있다는 데 동의했다.

회사는 FDA와의 논의를 전제로 HERO·OLE에서 쓴 800 mg 1일 2회보다 낮은 용량으로 PWS 환자 투여를 재개할 계획이다. 또한 3상 프로그램에 대해 FDA 미팅을 요청할 계획이다.

앞서 10월 22일 발표한 대로 FDA는 PWS 과식증 치료를 위한 ARD-101 IND의 임상보류를 해제했다.

회사는 10월 23일 오전 8시(ET)에 HERO·OLE 데이터를 논의하는 컨퍼런스콜과 웹캐스트를 진행한다.

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